2017年12月16日，由赢迪资本主办的会议“遇见·罕见病产业的商业机会”在京成功举办。


李沁女士主持会议

会议邀请到了国内外相关的专家学者和创业者，囊括了产业、销售、研发、投资等领域，从医生、患者、科学家、企业家和投资人的视角，多维度地探讨了罕见病这一话题，各抒己见，展开激烈的思想碰撞。会议就几项议题达成共识：随着中国相关医药政策落地以及中国罕见病目录的出现，罕见病产业未来发展形势大好。会后专家们针对罕见病话题进行了更加深入且热烈地探讨，对中国罕见病产业的未来之路进行了展望和预测。


赢迪资本法人代表兼合伙人王晔女士致欢迎辞

首先由第一位主讲嘉宾分享了他对于中国罕见病领域的观点。他指出，从医生的角度来看是不存在罕见病的，只要是病医生就给诊疗，而且目前全球对于罕见病的定义也较为混乱。并以西地那非为例，讲解了药物如何在专利快过期时，以罕见病肺动脉高压的用药再次获批临床。主讲嘉宾还就罕见病的发病率和致死率、靶向位点的选择、药物作用机制等方面阐述了关于罕见病孤儿药市场的选择，并结合互联网思维，提出了诸如孤儿药众筹、共享等罕见病模式新思路。

接下来来自南京清普生物科技公司的董事长王青松博士分享了孤儿药中美临床开发的策略。王青松博士指出，罕见病病例少，入组难，难以达到统计学要求，临床终点不够清晰，这些对于科学界都是巨大的挑战。孤儿药由于在中国受限于医保、临床试验等因素，一定要走出国门，在美国、日本等地区可以获得非常多的支持，并以实际案例说明政策上对于孤儿药的审批上的变通和宽容，如中国对于引进原研药方面，要求临床结果国际上达标的同时，中国病例要占一定比例，但对孤儿药只需几例即可。另外对于国外已经批准的孤儿药想要进入中国，有很多加快的机会，如降低病例，缩短临床周期，替代指标等，这对于临床来讲是利好指标。


南京清普生物科技公司董事长王青松博士畅谈孤儿药临床开发

随后罕友医药CEO王晓晖先生分享了他关于孤儿药在中国销售的体会。王晓晖先生指出，罕见病核心问题不在于政策，而是在于支付。从孤儿药定价、渠道以及企业耐心投入这三方面来考虑孤儿药支付问题。并就耐心投入这一点上重点展开为市场培育、大客户开发和医药代表三个维度。王晓晖先生认为，首先罕见病市场培育的关键在于医生群体，医生主导了用药市场。其次培养大客户的目的在于建立区域性疾病中心。围绕区域性中心建立转诊中心，为其带来转诊病人，这对于销售的投入产出比才是最高的。最后对于医药代表需要重新定义其工作属性，前端上医药代表需要有一定基础，进行医学信息联络，传递国际进展及临床试验等；背后需要平台来服务医药代表。


罕友医药CEO王晓晖先生分享孤儿药在中国的销售体会

之后来自AKSO医疗有限公司的魏继业博士就自己关于眼科罕见病的研发经历进行了分享。魏继业博士指出，孤儿药的研发存在周期短，成本低等优势，已经成为医药公司的必争之地。目前FDA对孤儿药审批的关注要点在于其药理及科学依据。魏继业博士以由RLBP 1基因突变导致的夜盲症为例，讲述了由他主导研发的基因治疗疗法的原理和应用，通过在眼球注射入改造后的病毒，改变相应蛋白的表达量，达到治疗目的，疗效可维持1到2年。


AKSO医疗有限公司魏继业博士讲解眼科孤儿药的发现与发展

在短暂的茶歇之后，具有多年罕见病组织运营经验的罕友界的意见领袖肖磊先生分享了目前罕见病患者的状况。根据罕见病调查的结果，罕见病的误诊率较高，并且2016的误诊率相对于2012年有所提高。误诊率高了后，患者即便基数大也不易被诊断出来，同时由于没有较好的罕见病治疗方案，医生不愿意投入，大部分患者对于治疗现状也不是很满意。罕见病的治疗费用巨大，社会保险很难覆盖罕见病患者群体，因病返贫的现象非常普遍。罕见病患者往往外貌差异明显，社会融入困难，更加需要来自社会的关怀和理解。


肖磊先生分享罕见病患者现状

接下来华润大兴产业园投资经理张莹女士讲解了产业园、孵化器对于助力孤儿药的思考。张莹女士指出，孤儿药本身不是一个市场经济行为，主要还是以政策为主。对于孤儿药，中国从16年开始在政策角度有了侧重和回暖，卫计委成立了首个罕见病的专家委员会，以期从国家层面有一个更为规范的指导。对现行模式的探索以青岛较为有名，青岛从政策方面将罕见病纳入医保体系，将医保、民政基金、残疾人保障基金都组织起来做这件事，纳入的罕见病达到了20种。北京以中关村生命科学院，亦庄、大兴生物医药基地为主，针对罕见病展开疑难攻关，海淀区重点支持的高新技术产业也包括罕见病。所以从产业园的角度出发，一是搭建平台，推动罕见病产业的发展。二是聚集效应，可以在高校及科研院所，或产业园之间展开战略合作。三是加速成果转化，产业园和地方CFDA通常有战略合作。产业园会帮助企业和政府沟通，取得较好的申报效果。


华润大兴产业园投资经理张莹女士讲解产业园、孵化器对于助力孤儿药的思考

最后赢迪资本合伙人贺信霖先生阐述了目前医药大环境下中国罕见病的投资机会。贺信霖先生指出，中国罕见病相关政策推出和落地速度逐年加快，罕见病目录出台后将会是非常好的趋势。目前中国孤儿药环境是一团乱麻，投资人眼中罕见病市场是一个利基市场，政策、市场、技术三个维度上有一个点即可投，策略在于精投、重投和长期。

赢迪资本合伙人贺信霖先生讲解中国罕见病投资机会

会上来自各个不同领域的讲者针对罕见病的诊疗、发病情况、政策落地、销售渠道和药品研发等问题进行了深入探讨，参会听众积极发言和提问，通过问答的方式和报告人踊跃交流互动，加深理解，共同奉献了一场内容精彩纷呈的知识盛宴。
 
众多嘉宾在报告结束后意犹未尽，继续在圆桌会议上畅所欲言。圆桌会议以问答的形式展开，针对眼科孤儿药的国内发展情况、仿制药的孤儿药或是创新药的孤儿药的比对及投资价值发现、罕见病组织、DTP在孤儿药销售中的作用和罕见病市场培养等方面进行更加深入的探讨。嘉宾们风趣幽默又充满智慧火花的回答不时博得听众们的阵阵掌声。
 
至此会议取得圆满成功！本次会议的召开，让更多的人了解罕见病，了解孤儿药。以科技推动医药，以资本助力产业，希望未来中国罕见病产业蓬勃发展，帮助更多的罕见病患者重获健康与幸福。