赢迪文献分享 | 505(b)(2)途径药物研发策略和监管趋势
日期：2020-02-21 / 人气：
505(b)(2)是FDA的一种新药申请途径。通过此途径申报的药物，研发周期短、成本低、成功率高，且同样可以获得专利保护和市场独占期，故越来越受到各界关注。
505(b)(2)申请资料需要包含完整的安全性和有效性的研究，但其中至少一部分数据可以并非申请人自己做的，而是引用前人数据。505(b)(2)药物申报既需要遵循FDA提出的关于505(b)(2)的指导，也需要参考NDAs相关的其他指南。在药物研发和申报中，正确理解FDA的意图，合理安排pre-IND会议，用最低的成本、最短的时间、最少的研究使得药物上市，对申请人来说是一个不小的挑战。因此，本研究回顾了2012-2016年间全部FDA批准的505(b)(2)药物，研究了不同类型的药物研发时所做的研究（临床前/临床药学/有效性/安全性），以反映监管的趋势。整个数据库一共有226个通过505(b)(2)途径申报的NDAs，其中112个有完整的FDA review。它们大部分都是常见的药物改变类型，包括：3类-新剂量、4类-新联用、5类-新剂型或生产。本文重点研究了这112个NDAs，并基于它们的研究和申报给出了505(b)(2)药物研发和申报的决策树。
本文对于理解505(b)(2)申报途径很有意义，但FDA批准的505(b)(2)药物有限，细分到每项相关研究后的个数更为有限，通常只有个位数。另外，在505(b)(2)药物研发和申请中，更多策略设计需要根据药物本身的性质、现有数据、药物改进和发挥疗效的原理进行制定，本文对这方面分析较少。
虽然本研究给出了IR制剂、ER制剂和口服制剂在通过505(b)(2)途径申报前研究的决策树，但决策树主要是关于BA/BE试验的判断，仅占505(b)(2)相关研究的很小一部分，并未包含所有可能涉及的研究。在实际研发中，申请者还需结合自身实际情况，根据pre-IND会议的内容设计研发方法。